ما يقدر بنحو 64 مليون أمريكي لديهم مستويات مرتفعة من البروتين الدهني (A) ، أو LP (A) ، وهو نوع من الكوليسترول الذي يمكن أن يزيد من خطر الإصابة بالأزمة القلبية وغيرها من مشاكل القلب والأوعية الدموية.
لا يظهر وجود LP (A) العالي في الاختبارات الروتينية لأن عوامل نمط الحياة مثل النظام الغذائي والتمارين لا يبدو أنها تؤثر عليه ولم تكن هناك أدوية لعلاجها – حتى الآن.
تم العثور على Lepodisiran – وهو دواء تجريبي من قبل شركة الأدوية Eli Lilly – لخفض هذا الكوليسترول المميت بنسبة 94 ٪ تقريبًا بعد جرعة واحدة.
أظهر المشاركون الذين تلقوا JAB ثانية في علامة ستة أشهر انخفاضًا بنسبة 95 ٪ تقريبًا في مستويات LP (A) بعد عام واحد.
تم تقديم النتائج يوم الأحد في الاجتماع السنوي للكلية الأمريكية لأمراض القلب في شيكاغو ونشرت في مجلة نيو إنجلاند للطب.
وقال المؤلف الرئيسي الدكتور ستيفن نيسن ، كبير المسؤولين الأكاديميين في معهد القلب والمعهد الوعائي والصدري في عيادة كليفلاند ، “هذا مصدر رئيسي لمراضة القلب والأوعية الدموية”.
“لم نتمكن أبدًا من علاج البروتين الدهني (أ) حتى الآن.”
البروتين الدهني (A) ، أو LP (A) ، هو جسيم منتجة من الكبد يشبه LDL-“الكوليسترول السيئ”-الذي يساهم في تراكم البلاك في الشرايين ، مما يزيد بشكل كبير من خطر النوبات القلبية والسكتات الدماغية.
على عكس أنواع الكوليسترول الأخرى ، يتم إملاء مستويات LP (A) بشكل أساسي بواسطة جيناتك ، مما يجعل تغييرات نمط الحياة غير فعالة في إدارة تركيزها.
وقال نيسن: “ما يقرب من ربع سكان العالم لديه مستويات مرتفعة من LP (A) ، مما يعرضهم لخطر أكبر بكثير من أحداث القلب والأوعية الدموية مثل النوبات القلبية والسكتات الدماغية”.
“لسوء الحظ ، لا توجد علاجات معتمدة لخفض الكوليسترول المعتمد على وجه التحديد لعامل الخطر الوراثي ، وتغيرات نمط الحياة مثل النظام الغذائي والتمارين لا توفر تخفيضات ذات معنى.
“هذه التخفيضات المهمة والمستدامة LP (A) مشجعة وتشير إلى أن أساليب سيرنا مثل Lepodisiran يمكن أن توفر فوائد متينة مع الجرعات طويلة الأجل.”
في حين أن النتائج مشجعة ، فإن الخبراء يحذرون من أن إجراء مزيد من البحث ضروري لتأكيد سلامة الدواء وفعاليته لعامة السكان.
وقالت روث جيمينو ، نائبة رئيس المجموعة في مرض السكري والسمنة والأبحاث في ليلي: “إن تقليل مخاطر القلب والأوعية الدموية الموروثة للمرضى الذين يعانون من ارتفاع LP (A) لم يمتد منذ فترة طويلة. تقدم هذه النتائج الأمل في خيار علاج طويل الأجل ودائم”.
“تؤكد هذه البيانات على التزام ليلي بتقدم الطب الوراثي لمعالجة أحد أكثر تحديات الرعاية الصحية في العالم. سنواصل تقييم الفوائد المحتملة لليبوديسرين في تجربة نتائج القلب والأوعية الدموية المستمرة.”
