مثل طالب دراسي في الهندسة البيولوجية في معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا ، كان لدى Jake Becraft فكرة يمكن أن تغير الطريقة التي نتعامل بها مع السرطان: ماذا لو كان يمكن تشغيل الجينات وإيقافها مثل مفاتيح الإضاءة؟ التفكير في ذلك قليلاً ، كان يتصور “دوائر” التي يمكن فيها برمجة “Messenger RNA (mRNA) ، التي تحمل تعليمات صنع البروتينات للخلايا ، لتسبب الأورام السرطانية للكشف عن نفسها لجهاز المناعة في الجسم.
لقد كانت فكرة في متطورة العلوم ، وعندما قام Becraft بتأسيس Cambridge ، Mass.s. ومقرها Strand Therapeutics لمتابعة ذلك ، لم يكن هناك ضمان للنجاح. الآن ، بعد ثماني سنوات ، يبدو ستراند على أعتاب ذلك. أظهرت التجربة السريرية الأولية لـ Strand أن أول دواء مرنا قابل للبرمجة ليس آمنًا فحسب ، بل يمكنه تقليص الأورام لدى مرضى السرطان الذين نفدوا خيارات العلاج.
“لقد صدمنا حتى” ، قال بيكرافت فوربس. “تأمل أن يحدث شيء ما ، لكنك لا تتوقع أن ترى استجابة ضخمة لأن هؤلاء المرضى أثبتوا بالفعل أن لديهم سرطانات مقاومة للعلاج.”
مع هذه النتائج ، جمعت Strand Therapeutics 153 مليون دولار من تمويل المشروع الجديد بقيادة عملاق الاستثمار السويدي Kinnevik لبناء خط أنابيب Therapeutics القابل للبرمجة. ومن بين المستثمرين الآخرين شركات VC Iconiq و Playground Global ؛ Regeneron Ventures ، ذراع مشروع Receneron Pharmaceuticals ؛ وصناع الأدوية Amgen و Eli Lilly.
يصل الاستثمار إلى إجمالي تمويل ستراند إلى 250 مليون دولار وتقييمه إلى ما يقدر بنحو 550 مليون دولار. هذا الرقم يتضاءل مقارنة بالتقييمات الستراتوسفير للشركات الناشئة من الذكاء الاصطناعي اليوم ، ولكنه مهم بالنسبة للتكنولوجيا الحيوية للمرحلة السريرية التي تبلغ قيمتها 359 مليون دولار في جولتها الأخيرة ، في نوفمبر 2024 ، وفقًا لكتاب قاعدة بيانات قاعدة البيانات. ويأتي هذا التمويل في وقت تكافح فيه شركات التكنولوجيا الحيوية من أجل جمع الأموال وتمتلئ الأسواق العامة بالتكنولوجيا الحيوية الزومبي التي تتداول دون أموالها في متناول اليد. ستراند ، الذي يأمل في الحصول على أول علاج لها في السوق بحلول عام 2030 ، ليس له إيرادات بعد.
معظم الناس يعرفون مرنا باعتباره العمود الفقري لللقاحات من Moderna و Biontech خلال جائحة Covid-19. على الرغم من نجاحهم ، أصبحت هذه اللقاحات كرة قدم سياسية ، حيث أعلن وزير الصحة والخدمات الإنسانية روبرت ف. كينيدي جونيور يوم الثلاثاء أنه كان يسحب 500 مليون دولار من التمويل الفيدرالي من مشاريع لقاح مرنا. ولكن من المحتمل أن تستخدم مرنا لعلاج مجموعة متنوعة من الأمراض ، من السرطان إلى أمراض القلب. على عكس لقاحات COVID-19 ، التي ترسل تعليمات إلى نواة الخلية لإنشاء مستضدات لفيروس ، فإن علاجات الرنا المرسال في Strand توجه الأورام لإنتاج إشارات تجعلها مرئية للجهاز المناعي للجسم-مما يضيء بها بشكل أساسي-بحيث يمكن أن تقاتل.
وقال علاء ألينازي ، مدير الاستثمار في Kinnevik ، الذي سينضم إلى مجلس إدارة Strand مع الصفقة: “لقد فجرتنا النتائج السريرية بعيدًا”. “لقد تمكنوا من إثبات هذه الطموحات التي بقيت في الكتب المدرسية.”
بيكرافت ، البالغ من العمر الآن 34 عامًا ، يطلق على نفسه “مديرًا تنفيذيًا للتكنولوجيا الحيوية”. في عام 2017 ، كان هو وتاسوكو كيتادا ، رئيس الشركة ورئيس البحث والتطوير – أول عالم يخلق دوائر جينية مرنا اصطناعية أثناء العمل كباحث في معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا – ستراند من معهد ماساتشوستس للتكنولوجيا. دكتوراه في بيكرافت وكان المستشار ، رون فايس ، أستاذ الهندسة البيولوجية التي يركز عملها على الخلايا الهندسية ودوائر بناء ، أيضًا مؤسسًا ولا يزال مستشارًا للشركة. في عام 2019 ، سجل ستراند تمويلًا للبذور مع ملعب يقود الجولة. كان تقييمها بعد ذلك 15.5 مليون دولار فقط ، وفقًا لكتاب Pitchbase لقاعدة بيانات Venture-Capital. وقال جوري بيل ، الشريك العام في ملعب جلوبال: “لقد كانوا شابين دكتوراه مع أفكار مذهلة عندما التقينا معهم لأول مرة”.
لقد اعتقد Becraft منذ فترة طويلة أن أكبر عائق أمام الأدوية الجديدة والشخصية هو التسليم. واليوم ، تدار العديد من العلاجات من خلال “الغاشمة التي تجبر البروتينات على الخلايا الصحيحة” ، والتي تتطلب إقامات طويلة في المستشفى للمرضى وتكاليف شركات التأمين المرتفعة. وقال: “ما نريد القيام به هو تقديم البروتينات التي لها نتيجة علاجية في خلية سرطانية أو خلية مناعية أو في نخاع العظم”. يتيح هذا الاستهداف أن يكون العلاج قويًا عند الحاجة دون أن يكون سامًا حيث لا.
وقال: “ما أصبح واضحًا للغاية في العام الماضي أو العام والنصف هو أن عصر الحمض النووي الريبي والأدوية الوراثية والأدوية الوراثية موجود أخيرًا هنا”. “نرى ذلك كطريق إلى كيفية بناء الأدوية في المستقبل.”
النظر في البروتين الأول الذي يعمل مع ستراند ، وهو منبه الجهاز المناعي يسمى إنترلوكين 12 ، أو IL-12. إنه واعد كعلاج مناعي للسرطان ، ولكن حتى الآن تفوقت سميتها على أي فوائد مضادة للسرطان. دون استهداف ، “إنه غير فعال أو سام” ، قال بيكرافت. “تريد فعالة و غير سامة. “
وقال إن نتائج دراسة ستراند التي أجريت على 22 مريضا من السرطان أظهرت أنه من الممكن استخدام الاستهداف لإنشاء علاج قوي لم يكن سامًا. وقال: “من أول المرضى الذين جرحناه ، بدأنا نرى الأورام تتقلص”.
في إشارة إلى تصبغ التباين لمريض مع سرطان الجلد في المرحلة 4 ، لاحظت Becraft الأورام ، المشار إليها بنقاط سوداء ، عبر الجسم. كشف الفحص الثاني للمريض نفسه بعد العلاج مع دواء مرنا ستراند عن تحسن مذهل. وقال بيكرافت: “كانت النقطة الوحيدة التي غادرها هي المكان الذي تم فيه حقن وكيل التباين في ذراعه”. “لا أعتقد أن أي شخص يتوقع ذلك. كان هذا صادمًا للغاية.”
ولكن حتى مع وجود نتائج كهذه ، فهو طريق طويل من التجارب السريرية المبكرة إلى التسويق. تخطط ستراند الآن لاستخدام تدفقها الجديد من الأموال لإجراء أبحاث سريرية إضافية على أمل الحصول على أول دواء معتمد بحلول عام 2030. كما أن الشركة لديها أيضًا بعض علاجات مرنا قبل السريرية في خط أنابيبها ، بما في ذلك تلك التي يتم غرسها من خلال مجرى دم المريض بدلاً من حقنها في ورم. هذا من شأنه أن يسمح لها باستخدام أنواع إضافية من السرطان التي يصعب الوصول إليها ، مثل سرطان الرئة.
قال بيكرافت: “يمكننا إعادة توصيل الطريقة التي نتعامل بها مع السرطان”. “نعتقد أننا فقط على حافة ما يمكن أن تفعله هذه التكنولوجيا.”
المزيد من فوربس